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2021年12月3日，國家醫(yī)保局發(fā)布消息：全球首個用于治療罕見病脊髓性肌萎縮癥（SMA）的精準靶向治療藥物諾西那生鈉注射液被納入醫(yī)保，2022年1月1日起正式執(zhí)行。該藥經(jīng)過國家醫(yī)保局“靈魂砍價”，每針價格從70萬元降至3.3萬元。在2022年1月1日，多地為脊髓性肌萎縮癥（SMA）患兒注射諾西那生鈉，為他們送上最好的新年禮物。

新年第一天，多地開打

山東棗莊

圖片來源：央視新聞

1月1日，山東棗莊的一名4歲男孩，接受SMA靶向藥納入醫(yī)保后的全國首針注射。棗莊市市中區(qū)醫(yī)療保障局負責(zé)人介紹，脊髓性肌萎縮癥（SMA）的治療費用從每年幾百萬元降至幾萬元，讓患者家庭看到了希望。

湖北武漢

1月1日上午10時許，患有脊髓性肌萎縮癥（SMA）的桐桐，在武漢兒童醫(yī)院接受了諾西那生鈉注射成為該藥物被納入醫(yī)保后，湖北首位接受注射的患兒桐桐的母親鄭女士含淚致謝說，感謝國家的好政策，這是送給我們?nèi)易詈玫男履甓Y物。

浙江杭州

在浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院住院部醫(yī)生毛姍姍對脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者馨馨說，今天是2022年第一天，我們會給你身上打一針就有一個非常好的禮物進到你的身體里了。上午10點半，馨馨順利完成了注射，馨馨的爸爸王先生表示，國家救了我們這個小群體，真的很感謝國家。

回到2021年11月11日，國家醫(yī)保目錄藥品談判現(xiàn)場“靈魂砍價”的一幕，讓我們深受感動。在2021年的談判中，治療罕見病脊髓性肌萎縮癥的藥物談判進行了一個半小時，全過程回顧下來可謂異常艱難，企業(yè)第一輪報價中，給出的價格是53680每瓶。國家醫(yī)保局談判代表張勁妮回答道：“希望企業(yè)拿出更有誠意的報價，每一個小群體都不該被放棄。”

“目標是一致的，而且我們都不希望套路”

“這個價格很困難”

“希望企業(yè)再努力”

“價格離進一步談還有一定距離”……

為何諾西那生鈉定價這么貴？

SMA，即脊髓性肌萎縮癥，是一種由基因缺陷所導(dǎo)致的常染色體隱性遺傳病，也是導(dǎo)致嬰兒死亡的最常見遺傳疾病之一。

據(jù)21世紀經(jīng)濟報道，西安交大附屬第二醫(yī)院兒童SMA診療中心首席專家、患兒治療團隊學(xué)科負責(zé)人黃邵平教授介紹稱，SMA是一類由脊髓前角運動神經(jīng)元變性導(dǎo)致肌無力、肌萎縮的罕見疾病，發(fā)病率大約萬分之一。

據(jù)了解，2018年5月，脊髓性肌萎縮癥被列入國家衛(wèi)生健康委員會等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》，是排位第二的神經(jīng)肌肉罕見病。

山東大學(xué)齊魯兒童醫(yī)院小兒神經(jīng)內(nèi)科的主任金瑞峰進一步介紹稱，普通人中大約每40-50人中就有一名SMA隱性基因攜帶者。作為一種常染色體隱性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，按照遺傳學(xué)概率，如果兩個攜帶者結(jié)合，每次懷孕都有四分之一的幾率生下SMA患兒。而嬰幼兒期起病的患兒大概率無法活到2歲，因此，SMA也被稱為2歲以下嬰幼兒的“頭號遺傳病殺手”。

由渤健公司研發(fā)的諾西那生鈉注射液，正是全球首款針對SMA致病原因的疾病修正治療藥物。2016年12月，諾西那生鈉注射液在美國獲批。2018年，諾西那生鈉注射液進入中國《第一批臨床急需境外新藥名單》，2019年2月在中國獲批上市。在國內(nèi)獲批上市之初，諾西那生鈉每單位定價為69.97萬元，目前已經(jīng)降至55萬元，全國統(tǒng)一價。

據(jù)悉，諾西那生鈉的治療包括負荷劑量與維持劑量兩部分，需要在第1天、第14天、第28天、第63天分別在鞘內(nèi)注射，以后每4個月注射一次，終生用藥。根據(jù)最新的SMA患者援助方案，患者可以享受負荷劑量“1+5”的援助方案，即買1瓶贈5瓶，此后的維持劑量援助方案為“1+2”。這意味著，患者每年的治療費為55萬元。

在美國，諾西那生鈉注射液定價為12.5萬美元/針，首年需要注射6次，治療費用約75萬美元，第二年費用降低一半，至37.5萬美元。華盛頓州衛(wèi)生保健部門的首席藥劑師唐娜·沙利文曾公開發(fā)表不滿，認為雖然該藥給SMA患者帶來了一些希望，但巨額的成本將給華盛頓州的醫(yī)療補助預(yù)算帶來巨大壓力，可能導(dǎo)致立法者不得不削減其他可選的醫(yī)療補助服務(wù)。

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封面圖片來源：央視新聞