每經(jīng)記者 許立波    每經(jīng)編輯 董興生    

3月18日，CAR-T（嵌合抗原受體T細胞免疫療法）研發(fā)及生產(chǎn)企業(yè)科濟藥業(yè)-B（02171.HK）發(fā)布2024財年業(yè)績報告。報告期內(nèi)，公司共實現(xiàn)營業(yè)收入3942.50萬元，凈虧損7.98億元，虧損同比擴大6.73%。虧損的主要來源在于高額的研發(fā)投入和非經(jīng)常性虧損項目，尤其是因管線戰(zhàn)略調(diào)整、更加專注于通用型CAR-T所帶來的非流動資產(chǎn)減值虧損達1.89億元。

目前，科濟藥業(yè)的營收主要來自賽愷澤（澤沃基奧侖賽注射液，自體BCMA CAR-T細胞產(chǎn)品），該產(chǎn)品也是國內(nèi)第五款獲批上市的CAR-T療法。在經(jīng)歷首個商業(yè)化產(chǎn)品的上市與銷售后，科濟藥業(yè)正在探索如何突破自體型CAR-T療法高成本帶來的商業(yè)化瓶頸。

近日，在接受《每日經(jīng)濟新聞》記者專訪時，科濟藥業(yè)董事會主席李宗海表示，公司未來的重點有兩個，一是實體瘤CAR-T，二是通用型CAR-T。目前，科濟藥業(yè)正在全力推進舒瑞基奧侖賽注射液的上市申請準備工作，期待其能成為全球首款針對實體瘤的CAR-T產(chǎn)品。同時，公司也在持續(xù)開發(fā)多款通用型CAR-T產(chǎn)品（涵蓋血液惡性腫瘤、實體瘤、自身免疫性疾病等領(lǐng)域），以期降低成本，增加CAR-T療法的可及性。

科濟藥業(yè)董事會主席李宗海 圖片來源：企業(yè)供圖

自體型CAR-T成本高企
醫(yī)保丙類目錄能否打開支付新局面？

官網(wǎng)資料顯示，科濟藥業(yè)是一家在中國及美國擁有業(yè)務的生物制藥公司，成立于2014年，主要專注于治療實體瘤和血液惡性腫瘤的創(chuàng)新嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，2021年在港股上市。

2024年是科濟藥業(yè)商業(yè)化元年，旗下首款CAR-T產(chǎn)品賽愷澤于2024年3月1日上市后，迅速鋪開市場，在國內(nèi)市場的獨家商業(yè)化權(quán)益已經(jīng)授權(quán)給華東醫(yī)藥。根據(jù)財報，截至2024年12月31日，賽愷澤完成認證及備案的醫(yī)療機構(gòu)覆蓋全國23個省市、數(shù)量超過200家，科濟藥業(yè)共計從華東醫(yī)藥獲得154份有效訂單。

橫向?qū)Ρ瓤矗瑓⒖紘鴥?nèi)最先獲批的兩款CAR-T產(chǎn)品——復星凱特（現(xiàn)名復星凱瑞）的阿基侖賽注射液以及藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液均于2021年獲批，在其首個完整銷售年份（2022年），兩者分別開出至多200單以及165單的處方量?？茲帢I(yè)方面也向記者表示，公司預計隨著營銷活動的持續(xù)進行及保險覆蓋范圍的擴大，賽愷澤的銷售收入增長將進一步加速。

此外，科濟藥業(yè)還在財報中提到：“由于CAR-T生產(chǎn)存在必需的時間周期，從華東醫(yī)藥獲得的訂單數(shù)量與出廠交付的數(shù)量存在差異。而且公司以出廠價格而非終端市場價進行計算。我們的收益于完成產(chǎn)品的出廠交付后確認。”

盡管科濟藥業(yè)憑借自主生產(chǎn)質(zhì)粒及載體，在成本控制上展現(xiàn)了一定優(yōu)勢，公司強調(diào)未來規(guī)?；a(chǎn)后仍有較大的降本空間，但自體CAR-T整體制造成本仍然偏高，制約了其市場滲透。正如李宗海對記者所說的，目前，自體CAR-T療法已有多款藥物獲批應用于血液腫瘤治療，但整體來看，比如中國，由于其定價較高且醫(yī)療支付體系的問題，市場滲透率仍然較低；即便是在歐美地區(qū)，自體CAR-T的市場滲透率和競爭力也遠不及傳統(tǒng)藥物。

而在支付端，CAR-T療法也因其高昂成本連續(xù)四年折戟國家醫(yī)保目錄。不過，醫(yī)保丙類目錄的出爐或許能夠給CAR-T療法在國內(nèi)的進一步普及帶來新的契機。醫(yī)保丙類藥品目錄將作為基本醫(yī)保藥品目錄的有效補充，聚焦因超出“?；?rdquo;定位暫時無法納入基本醫(yī)保目錄但創(chuàng)新程度很高、臨床價值巨大、患者獲益顯著的藥品。同時，丙類目錄還將成為我國首個商保支付的國家級藥品目錄。

李宗海表示，目前，公司正密切關(guān)注國家醫(yī)保丙類目錄政策進展，希望借助這一新支付渠道，提升CAR-T產(chǎn)品的市場可及性，“丙類目錄主要用于支持像自體CAR-T這樣成本較高但對患者療效明顯的特殊藥品”。

戰(zhàn)略重心轉(zhuǎn)向通用型CAR-T
生產(chǎn)效率與治療安全性優(yōu)勢明顯

盡管自體CAR-T療法也在逐步打開市場，但面對更廣泛的臨床需求，規(guī)模經(jīng)濟效應更顯著的通用型CAR-T才是科濟藥業(yè)戰(zhàn)略布局的重心。

華安證券在研報中指出，先進的CAR-T技術(shù)平臺決定了公司CAR-T產(chǎn)品的療效與成本，使其CAR-T產(chǎn)品具有絕對的競爭力；而研發(fā)管線靠前的公司為其先一步搶占市場、受大眾認可提供了更多可能性；差異性的競爭優(yōu)勢（如實體瘤、通用型CAR-T療法）能使企業(yè)在當前火熱的CAR-T賽道中脫穎而出。

被科濟藥業(yè)寄予厚望的通用型CAR-T或?qū)⒊蔀閺氐捉鉀Q成本難題的關(guān)鍵。李宗海向記者介紹，通用型CAR-T最為關(guān)鍵的是成本優(yōu)勢，一批生產(chǎn)有望供及約100名患者，制造成本有望下降90%以上，未來的市場滲透率可能提高到50%以上。

此外，李宗海還提到，通用型CAR-T在生產(chǎn)效率與治療安全性上亦有明顯優(yōu)勢：通用型CAR-T采用健康人T細胞批量生產(chǎn)，質(zhì)量更穩(wěn)定且更安全，可顯著降低患者個體差異帶來的治療失敗風險。“一些患者自身的T細胞本身可能存在基因突變或損傷，使用這類細胞制備自體CAR-T進行治療，可能反而導致腫瘤誘發(fā)的風險。”

從生產(chǎn)方面來看，通用型CAR-T的優(yōu)勢在于其不需要在每個地區(qū)單獨設(shè)廠，而可以實現(xiàn)中心化生產(chǎn)，從而避免了大規(guī)模的重資產(chǎn)投資和高額的管理成本。

“由于細胞治療本身技術(shù)壁壘較高，通用型CAR-T的優(yōu)勢也使我們能夠更高效、更經(jīng)濟地開展國際業(yè)務。”李宗海向記者表示，科濟藥業(yè)在布局自體CAR-T業(yè)務時就已考慮到海外市場的巨大潛力，并且也已在海外設(shè)廠布局。“在全球合作方面，我們認為只要數(shù)據(jù)可靠和有競爭力，商務合作（BD）是水到渠成的事情。”

目前，科濟藥業(yè)正在推進多款通用型CAR-T產(chǎn)品的開發(fā)，管線涵蓋血液腫瘤、實體瘤乃至自身免疫性疾病領(lǐng)域。

其中，針對復發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）的靶向BCMA（B細胞成熟抗原）的通用型CAR-T產(chǎn)品CT0590，臨床數(shù)據(jù)已在2024年ASH年會上披露；針對B細胞腫瘤及系統(tǒng)性紅斑狼瘡等自身免疫性疾病的CD19/CD20雙靶向產(chǎn)品KJ-C2219，以及靶向CD38治療急性髓系白血?。ˋML）的KJ-C2320，也已進入臨床試驗階段。