每經(jīng)記者 陳星    每經(jīng)編輯 陳俊杰    

丨2024年4月29日 星期一丨

NO.1 輝瑞B(yǎng)型血友病基因療法在美獲批上市

4月26日，輝瑞宣布，F(xiàn)DA已批準其基因療法BEQVEZ（fidanacogene elaparvovec-dzkt，SPK-9001）上市，用于治療中重度B型血友病成人患者。BEQVEZ的定價為350萬美元，與之前批準的B型血友病基因療法Hemgenix價格一致。

點評：B型血友病是一種因先天缺乏FIX導致的遺傳性出血性疾病。基因療法為該疾病提供了新的治療手段。

NO.2 諾華口服PNH新藥在華獲批上市

4月26日，諾華宣布其鹽酸伊普可泮膠囊（iptacopan）在華獲批上市，用于治療既往未接受過補體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。

點評：2023年12月，伊普可泮獲得FDA批準上市，用于成人PNH患者的治療，成為首個獲FDA批準的口服單藥治療成人PNH的藥物。在FDA獲批僅4個月后，伊普可泮在中國成功獲批，這是諾華以“中國速度”推動全球創(chuàng)新藥物加速進入中國的又一例證。

NO.3 BMS計劃裁員2200人

4月25日，百時美施貴寶（Bristol Myers Squibb）表示，將有大約2200名員工受到公司成本削減措施的影響，該措施旨在到2025年底節(jié)省約15億美元。BMS指出，該計劃包括組織管理結構重組，優(yōu)化產(chǎn)品管線。

點評：百時美不止通過優(yōu)化人員削減成本。首席醫(yī)療官Samit Hirawat指出，百時美到目前為止，大約有12個方案已經(jīng)停止或指定委外開發(fā)。根據(jù)BMS財報，公司第一季度銷售額增長了5%，至119億美元，超過此前115億美元的預期。

NO.4 吉利德徹底放棄CD47單抗開發(fā)

吉利德在公布2024Q1財報的同時，更新了管線進展，其將關于CD47單抗magrolimab的6項試驗從管線中剔除。包括magrolimab聯(lián)合療法治療頭頸部鱗狀細胞癌、三陰性乳腺癌、結直腸癌等多項實體瘤研究。

點評：以Magrolimab為代表的CD47靶點曾被認為是下一個重磅炸彈誕生地，然而，該藥物開發(fā)最終還是以失敗告終。作為CD47靶點風向標的magrolimab后面還有眾多follower，這些項目的未來或許也將迎來變數(shù)。

NO.5 2024醫(yī)保飛檢落地

4月28日，國家醫(yī)保局聯(lián)合財政部、國家衛(wèi)生健康委、國家中醫(yī)藥局印發(fā)了《2024年醫(yī)療保障基金飛行檢查工作方案》，在全國范圍啟動2024年醫(yī)療保障基金飛行檢查工作。

點評：縱觀工作方案，本次國家飛行檢查有幾大重點值得關注：重點關注醫(yī)保基金收支體量較大、醫(yī)療服務資源比較豐富的地區(qū)和機構；開展“回頭看”，隨機抽?。祩€省份進行國家飛行檢查；聚焦定點醫(yī)療機構重癥醫(yī)學、麻醉、肺部腫瘤等領域；重點查處定點零售藥店虛假購藥、參與倒賣醫(yī)保藥品、串換藥品三個方面。“隨機檢查”及“回頭看”等行動有助于發(fā)現(xiàn)問題的長期性和持續(xù)性，推動醫(yī)保基金管理制度和內(nèi)部控制的改進和完善。