每經(jīng)記者 金喆    每經(jīng)實(shí)習(xí)記者 許立波  林姿辰    每經(jīng)編輯 文多    

近期，西安一名脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者住院4天治療費(fèi)用高達(dá)55萬(wàn)元的消息引發(fā)熱議。

其實(shí)，自2018年《第一批罕見(jiàn)病目錄》（以下簡(jiǎn)稱《目錄》）印發(fā)以來(lái)，罕見(jiàn)病不僅在公眾層面得到了更為廣泛的關(guān)注，也讓投資機(jī)構(gòu)感受到了產(chǎn)業(yè)發(fā)展的新風(fēng)向。但在探索過(guò)程中，罕見(jiàn)病依然面臨諸多挑戰(zhàn)，比如“許多罕見(jiàn)病對(duì)應(yīng)的高價(jià)藥品令患者難以承受”、“中國(guó)罕見(jiàn)病定義問(wèn)題始終沒(méi)有得到完全解決”。

福建省人大常委、福建省腫瘤醫(yī)院乳腺腫瘤內(nèi)科行政主任劉健在近期舉辦的第十屆中國(guó)罕見(jiàn)病高峰論壇上表示，各省份救助體系的完善和建立是推進(jìn)全國(guó)罕見(jiàn)病立法的前提。罕見(jiàn)病立法可以像國(guó)家層面的殘疾人保障法一樣，先由發(fā)改委立項(xiàng)下發(fā)到各省份。各省份根據(jù)各自的情況先行先試，先把地方罕見(jiàn)病的立法做起來(lái)。

基于這樣的設(shè)想，他預(yù)計(jì)國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病立法的時(shí)間還要五到十年。

全國(guó)人大代表、安徽省淮北市人民醫(yī)院副院長(zhǎng)任千里則表示，罕見(jiàn)病立法要和國(guó)家的經(jīng)濟(jì)發(fā)展相適應(yīng)，五到十年的預(yù)計(jì)已經(jīng)是比較快的速度了，總體來(lái)說(shuō)立法會(huì)是一個(gè)比較長(zhǎng)的過(guò)程。

圖片來(lái)源：主辦方提供

支付難題下，罕見(jiàn)病立法可“先行先試”

根據(jù)全國(guó)政協(xié)委員、北京大學(xué)第一醫(yī)院兒科教授丁潔提供的罕見(jiàn)病診療費(fèi)用調(diào)研結(jié)果，納入《目錄》的罕見(jiàn)病中，公開(kāi)發(fā)表了診療指南的有102種，涉及診查項(xiàng)目341項(xiàng)。

該調(diào)研還顯示，并不是所有的罕見(jiàn)病(不局限于納入《目錄》的罕見(jiàn)病)藥物都是“天價(jià)”，其中有152種藥品年治療費(fèi)小于2萬(wàn)元，只有8種年治療費(fèi)大于100萬(wàn)元。此外，對(duì)于82種有明確治療專家建議的罕見(jiàn)病病種，國(guó)內(nèi)已經(jīng)對(duì)應(yīng)上市192種藥品，這192種藥品中有將近40%是超說(shuō)明書(shū)用藥，有52種則沒(méi)有納入醫(yī)保藥品目錄。

這些數(shù)據(jù)，為形成進(jìn)一步的提案提供了客觀依據(jù)。

在2020年全國(guó)兩會(huì)期間，丁潔就聯(lián)合其他多名全國(guó)政協(xié)委員提交了關(guān)于中國(guó)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機(jī)制的提案。如在這一機(jī)制下，罕見(jiàn)病藥品會(huì)盡可能納入醫(yī)保藥品目錄。“多方支付”，則包括“建立國(guó)家和省級(jí)兩級(jí)政府罕見(jiàn)病專項(xiàng)救助的機(jī)制”、“民政部門整合并引導(dǎo)慈善基金進(jìn)入罕見(jiàn)病多方支付機(jī)制”、“引進(jìn)商業(yè)保險(xiǎn)”和“患者個(gè)人支付”。

不過(guò)，丁潔也指出，構(gòu)想在慈善救助、商業(yè)保險(xiǎn)等方面的落地，還需要更多的提案。

來(lái)自山西的臨床醫(yī)生，全國(guó)人大代表、山西醫(yī)科大學(xué)血液病學(xué)研究所所長(zhǎng)楊林花提供了實(shí)踐層面的建議。她提倡產(chǎn)前/新生篩查、專家共識(shí)明確標(biāo)準(zhǔn)、多方共付減輕治療和全生命周期管理，力求從防治、診斷、支付和管理四個(gè)環(huán)節(jié)助力罕見(jiàn)病政策的完善和建立。

而全國(guó)政協(xié)委員、上海交通大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院馬進(jìn)教授的建議，更多指向籌資，即孤兒藥生產(chǎn)、研發(fā)的籌資。

他先是介紹，目前國(guó)外關(guān)于罕見(jiàn)病藥物對(duì)應(yīng)政策的研究主要集中在六個(gè)方面：孤兒藥的界定、藥物上市許可、藥物安全性和有效性要求、藥物價(jià)格管制、鼓勵(lì)市場(chǎng)供應(yīng)藥物的激勵(lì)措施、鼓勵(lì)研究和開(kāi)發(fā)藥物的激勵(lì)措施。馬進(jìn)接著談道，要解決孤兒藥的籌資問(wèn)題，很重要的就是要立法，有法可依。“從孤兒藥產(chǎn)業(yè)政策角度來(lái)說(shuō)，孤兒藥的立法是推進(jìn)孤兒藥生產(chǎn)、研發(fā)，取得快速發(fā)展的一個(gè)很重要的保障措施。”馬進(jìn)表示，政府對(duì)于孤兒藥的資助非常重要。而快速審批機(jī)制、稅收費(fèi)用減免、新藥定價(jià)政策等，都是可以探索的方向。

圖片來(lái)源：主辦方提供

此外，推動(dòng)為罕見(jiàn)病立法成為業(yè)內(nèi)人士的共同呼吁。不過(guò)，這一過(guò)程耗時(shí)較久，因此專家認(rèn)為，由各省份先行先試，再由國(guó)家統(tǒng)一立法會(huì)更加可行。

罕見(jiàn)病高值藥如何破局？多層次保障成關(guān)鍵

罕見(jiàn)病救治的困難，體現(xiàn)在方方面面，但最受社會(huì)關(guān)注的必然是患者可及性問(wèn)題。

據(jù)《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者了解，西安脊髓性肌萎縮癥患者使用的藥物為渤健公司開(kāi)發(fā)的諾西那生鈉注射液，屬于全球首個(gè)精準(zhǔn)靶向治療SMA的藥物，但由于尚未納入醫(yī)保藥品目錄，其治療費(fèi)用仍高達(dá)55萬(wàn)元/年。

對(duì)此，福建省醫(yī)保局待遇保障處處長(zhǎng)羅仁夏指出，《目錄》中121種罕見(jiàn)病對(duì)應(yīng)的治療藥物中，目前在國(guó)內(nèi)上市且有適應(yīng)癥的有60多種，在這60多種中有40多種進(jìn)了醫(yī)保藥品目錄。

高值罕見(jiàn)病藥品破局的關(guān)鍵在于社會(huì)、政府、企業(yè)等要提供多層次、多方面的保障。這一觀點(diǎn)也得到了在場(chǎng)多位業(yè)內(nèi)專家的肯定。

根據(jù)蔻德罕見(jiàn)病中心公共政策研究中心主任李楊陽(yáng)的統(tǒng)計(jì)梳理，在未被納入醫(yī)保藥品目錄的罕見(jiàn)病“高價(jià)藥”中，費(fèi)用最高的是X連鎖低磷血癥，治療費(fèi)達(dá)到了168萬(wàn)元/年，戈謝病、黏多糖貯積癥（IVa型）的治療費(fèi)也都超過(guò)150萬(wàn)元/年。對(duì)于這部分罕見(jiàn)病高值藥品，部分地區(qū)已經(jīng)先行先試地探索出了用藥保障的經(jīng)驗(yàn)，比如浙江、江蘇推行的專項(xiàng)基金方案；陜西省、四川成都，則對(duì)這些藥品談判納入大病保險(xiǎn)用藥范圍進(jìn)行了探索——醫(yī)保支付有封頂，患者年支付也有封頂。

李楊陽(yáng)表示，要解決罕見(jiàn)病的用藥問(wèn)題、尤其是高值藥品的問(wèn)題，任何單獨(dú)的資金來(lái)源都是不夠的，多層次的保障勢(shì)在必行。

針對(duì)多層次保障應(yīng)該如何建設(shè)的問(wèn)題，李楊陽(yáng)也提出了三條解決建議：首先是要確保政府的主導(dǎo)地位，輔以層次保障，將罕見(jiàn)病用藥通過(guò)談判的方式納入醫(yī)保藥品目錄，醫(yī)保才能發(fā)揮“以量換價(jià)”的戰(zhàn)略購(gòu)買職能；其次，參考部分國(guó)家和地區(qū)的經(jīng)驗(yàn)，個(gè)人自費(fèi)封頂是提高患者獲益的重要手段，“不管報(bào)銷政策是什么樣的，患者自費(fèi)不要超過(guò)一定金額，避免因病致貧”；第三，在罕見(jiàn)病患者數(shù)量和實(shí)際用藥結(jié)果不確定的情況下，為降低醫(yī)?；鸬闹С鰤毫惋L(fēng)險(xiǎn)，財(cái)務(wù)或療效風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)是維護(hù)基金安全的有效工具。

不過(guò)，在個(gè)人負(fù)擔(dān)是否要封頂?shù)膯?wèn)題上，江蘇省醫(yī)療保險(xiǎn)研究會(huì)會(huì)長(zhǎng)胡大洋提出了不一樣的見(jiàn)解。他認(rèn)為，既然基于多層次保障的醫(yī)保政策，就不宜在單一層次上封頂，要給罕見(jiàn)病的個(gè)人負(fù)擔(dān)留下一個(gè)多層次保障的空間。具體而言，專項(xiàng)保障以后，剩下的部分還可以通過(guò)其他渠道來(lái)解決。“不是說(shuō)最后個(gè)人（負(fù)擔(dān)）一定要在10萬(wàn)、20萬(wàn)（以下），還有其他的渠道。不封頂后面還有措施跟上，比如大病醫(yī)療救助、社會(huì)救助等等其他的救助方式。所以說(shuō)不封頂并不等于個(gè)人負(fù)擔(dān)就重。”胡大洋表示。